2026.10.27
住友ファーマは27日、開発中の抗がん剤「エンゾメニブ」（一般名、開発コード：DSP-5336）について、再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成を有する急性白血病を対象とする米国FDAの「ブレイクスルーセラピー」に指定されたと発表した。米国子会社のSumitomo Pharma America,Inc.が公表したもの。
FDAによるブレイクスルーセラピー指定は、重篤または生命にかかわる疾患の治療を目的とした薬剤の開発・審査を促進する米国の制度である。ブレイクスルーセラピー指定を受けた薬剤は、開発および審査の迅速化に向けて、FDAから継続的な助言や支援を受けることができる。指定の対象となるためには、未公表情報を含む臨床試験データに基づき、臨床的に重要なエンドポイントにおいて既存治療と比較して大幅な改善が期待できることを示す必要がある。
エンゾメニブは現在、再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成を有する急性白血病を対象としたピボタルF2試験を実施中。また、再発または難治性のNPM1遺伝子の変異を有する急性骨髄性白血病を対象としたピボタルP2試験も実施している。
エンゾメニブは、メニンタンパク質とKMT2A（lysine methyltransferase 2A）タンパク質との結合を阻害する低分子経口剤だ。KMT2A遺伝子の再構成やNPM1遺伝子の変異を有する急性骨髄性白血病では、メニンとKMT2Aの結合による、造血幹細胞の維持に必要となる遺伝子の異常発現が認められ、急性骨髄性白血病の発症・維持に関連しているといわれている。
同剤は、非臨床試験において、メニンとKMT2Aの結合を阻害することにより、それらの遺伝子の発現減少を介した抗腫瘍作用が示された。また、FDAから、2022年6月に急性骨髄性白血病、2026年7月に急性リンパ性白血病の適応でオーファンドラッグ指定を、2024年6月にKMT2A遺伝子の再構成またはNPM1遺伝子の変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病の適応でファストトラック指定を受けている。
さらに、厚労省から、2024年9月に再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成陽性またはNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病、2026年8月に急性骨髄性白血病における対象患者の範囲拡大（初発例を含むKMT2A遺伝子再構成またはNPM1遺伝子変異を有する患者）および再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成を有する急性リンパ性白血病の適応で希少疾病用医薬品指定を受けている。
医薬通信社