Chordia Therapeutics株式会社（本社：神奈川県藤沢市、代表取締役：三宅洋）は、再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）および高リスク骨髄異形成症候群（MDS）等の患者を対象とした、CLK 阻害薬rogocekib（CTX-712）の第1/2相試験（CTX-712-CL-02）のデータを発表しました。Rogocekibは、RNA スプライシングを制御するCLKを選択的に阻害するファーストインクラスの経口低分子薬であり、承認済み標的治療のない骨髄性腫瘍領域における新たな治療選択肢として期待されています。本試験では、日本での第1相試験と同様に管理可能な安全性プロファイルを示すとともに、日本試験と比較してより治療困難な患者集団においても、単剤で初期的な抗腫瘍活性が確認されました。
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